药物与机体的器官、组织或细胞接触就会与组织细胞大分子相互作用，改变有关细胞组织的功能，从而激发一系列的生理、生化变化，此即药物的作用。表现有如下两种类型：(1)原有机能水平的提高，如反射的加强，腺体分泌的增加，以及肌肉的收缩等，称为兴奋或亢进；(2)器官原有机能水平的下降，如反射的减弱、腺体分泌的减少，以及肌肉的松弛等，称为抑制。兴奋和抑制在一定条件下可以相互转化，过度兴奋可导致机能衰竭，表现为难于再兴奋的深度抑制状态。强大的抑制作用可使机能活动全部停止而不易恢复，称为麻痹。此外，兴奋后常有低于正常水平的后抑制现象；而抑制解除后也常有机能比正常更为亢进的反跳(“回跃”)现象。

　　对于中枢神经来说，凡药物使过高的机能恢复至正常水平，称为镇静，是机能相对的下降。使低下机能恢复正常，称为回苏，也叫苏醒，是机能相对的提高。

　　生理机能的变化和代谢(生化)的变化，往往是密切相关联的。例如，肾上腺素可使心肌收缩加强，心率加速，伴随着心肌能量消耗的增多。

　　此外，同一药物对不同器官的相同组织的作用，可能引起性质相反的效应，如肾上腺素使皮肤黏膜的血管平滑肌收缩，而对骨骼肌的血管平滑肌却表现松弛(扩张)作用。所以，药物对机体机能的影响是错综复杂的。